dla pacjentów i lekarzy
Badania kliniczne terapii genowej przeciwko glejakowi przynoszą zachęcające wyniki
Badanie kliniczne pierwszej fazy przeprowadzone na grupie 31 pacjentów z nawracającym glejakiem wykazało, że zastosowana terapia genowa była bezpieczna a mediana przeżycia dłuższa niż u pacjentów leczonych dotychczasowymi metodami.
Glejak jest agresywnym, nieuleczalnym nowotworem, przy którym średni czas przeżycia wynosi 15 miesięcy. Pacjenci z glejakiem są leczenie operacyjnie, otrzymują radioterapię i chemioterapię, ale prawie we wszystkich przypadkach guzy powracają w ciągu kilku miesięcy. W przypadku nawrotu glejaka mediana ogólnego przeżycia wynosi tylko kilka miesięcy.
Wcześniejsze badania wykazały, że interleukina 12 (IL-12), białko z grupy cytokin, ma korzystne działanie przeciwnowotworowe, ale niestety nie może być podawana ogólnoustrojowo ze względu na jej toksyczność.
W poszukiwaniu skuteczniejszej metody leczenia, zespół badaczy pod kierownictwem E. Chiocca opracował podejście, które wykorzystuje przeciwnowotworowe właściwości IL-12, jednocześnie ograniczając jej toksyczność.
Terapia ma przebieg dwuetapowy i jest realizowana po uprzednim chirurgicznym usunięciu guza. Najpierw pacjenci otrzymują terapię genetyczną, z wektorem (nośnik w terapii genetycznej) z zakodowaną interleukiną 12, podaną do jamy powstałej po usunięciu guza. Następnie pacjentom podawano doustnie veledimex, substancję aktywującą produkcję interleukiny-12.
W wieloośrodkowym badaniu pierwszej fazy 1 terapia zwiększyła produkcję IL-12 w mózgach 31 pacjentów z nawracającym glejakiem, ograniczając jednocześnie ilość IL-12, która dostała się do krążenia ogólnoustrojowego. U niektórych pacjentów wystąpiły poważne niepożądane efekty uboczne, ale łatwo się z nimi uporano po zakończeniu leczenia. Mediana przeżycia wynosiła 12,7 miesiąca.
U pacjentów zaobserwowano obiecujące oznaki reakcji systemu odpornościowego. Przeciwnowotworowe komórki odpornościowe skuteczniej przenikały do nowotworu, a naukowcy zaobserwowali, że terapia mogła zwiększyć ogólne przeżycie.
Źródło:
- First Clinical Trial of Drug-Inducible Gene Therapy Yields Encouraging Preliminary Results, Brigham and Women’s Hospital
- Regulatable interleukin-12 gene therapy in patients with recurrent high-grade glioma, Science Translational Medicine