Polska terapia CAR-T może być 10 razy tańsza - prace badawcze w Świętokrzyskie Centrum Onkologii

06.05.2021

Świętokrzyskie Centrum Onkologii będzie uczestniczyć w opracowaniu polskiej terapii adoptywnej CAR-T. W ŚCO będą produkowane wektory wirusowe wykorzystywane w terapii CAR-T do przenoszenia konstruktu genowego do wnętrza limfocytów T.

Terapia CAR-T określana mianem „świętego graala” onkologii to najbardziej zaawansowana technologicznie forma immunoterapii, w której do walki z nowotworem złośliwym wykorzystuje się odpowiednio zmodyfikowane genetycznie komórki układu odpornościowego (limfocyty T) pacjenta.

Mówiąc w dużym uproszczeniu polega ona na tym, że od chorego pobiera się jego własne komórki układu odpornościowego – limfocyty T, następnie przy pomocy specjalnego nośnika – wektora wirusowego wyposaża się je w informację genetyczną, na podstawie której na limfocycie będą produkowane receptory rozpoznające komórki nowotworowe. Tak uzbrojone limfocyty T namnaża się i podaje z powrotem choremu, aby zidentyfikowały i zniszczyły komórki nowotworu złośliwego – wyjaśnia profesor Marcin Pasiarski – kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Świętokrzyskiego Centrum Onkologii.

– To bardzo efektywna terapia szyta na miarę, opracowywana każdorazowo dla konkretnego pacjenta i konkretnego typu nowotworu – dodaje prof. Artur Kowalik – kierownik Zakładu Diagnostyki Molekularnej ŚCO.

Terapia adoptywna z wykorzystaniem modyfikowanych genetycznie komórek układu odpornościowego pacjenta (limfocytów T) do walki z nowotworem złośliwym jest znana na świecie od blisko 10 lat, ale intensywnie wprowadzana do leczenia i rozwijana zaledwie od kilku lat. Jest stosowana z powodzeniem u pacjentów hematologicznych u których zawiodło standardowe leczenie.

Obecnie koszt leczenia tą metodą jednego pacjenta sięga 0,5 mln USD (1,5 mln zł). Terapia jest dopuszczona przez EMA (Europejską Agencję ds. Leków) do stosowania na terenie krajów należących do Unii Europejskiej, ale w Polsce nie jest refundowana. Opracowana od podstaw polska terapia może być nawet 5-10 krotnie tańsza, a wówczas jej szanse na refundację w Polsce będą dużo większe.
W ŚCO będą realizowane badania przedkliniczne i kliniczne. – Wychodzimy od poziomu syntezy molekularnej, inżynierii genetycznej, przez hodowle komórkowe aż do pierwszej fazy badań klinicznych. Po trzech latach przystąpimy do badań klinicznych z wykorzystaniem limfocytów T zmodyfikowanych genetycznie u naszych pacjentów – wyjaśnia profesor Pasiarski.

W pierwszej kolejności z nowej metody leczenia skorzystają w ramach badań klinicznych pacjenci z nowotworami hematologicznymi: ostrą białaczką limfoblastyczną i chłoniakiem rozlanym. Do badań klinicznych będą kwalifikowani chorzy, którzy wyczerpali już dotychczasowe możliwości leczenia, a nowa terapia jest dla nich ostatnią szansą.

Agencja Badań Medycznych rozstrzygnęła konkurs na opracowanie polskiej terapii adoptywnej CAR-T w grudniu 2020 roku. W skład zwycięskiego zespołu naukowo – badawczego (konsorcjum), który otrzymał grant w wysokości 100 mln zł na opracowanie polskiej technologii CAR-T oraz badania przedkliniczne i kliniczne, wchodzą: Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej Curie, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Instytut Hematologii i Transfuzjologii, Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza w Bydgoszczy, Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie, Uniwersytet Medyczny w Łodzi oraz Świętokrzyskie Centrum Onkologii.