Dobra wiadomość dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym - refundacja pomalidomidu

14.05.2021

5 maja 2021 roku prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, w ślad za opinią Rady Przejrzystości, uznał za zasadne objęcie refundacją pomalidomidu w ramach programu lekowego „Leczenie dorosłych chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego (ICD10 C90.0)” wśród pacjentów, u których zastosowano co najmniej jeden schemat leczenia zawierający lenalidomid.

To kolejny krok na drodze do zapewnienia pacjentom jak najszerszego wachlarza opcji terapeutycznych, o co zgodnie postuluje środowisko eksperckie. Udostępnianie pacjentom kolejnych nowoczesnych i skutecznych leków w leczeniu szpiczaka plazmocytowego powoduje, że szpiczak może stać się chorobą przewlekłą. Raport NFZ wskazuje, iż około 30% pacjentów leczonych w Polsce na szpiczaka umiera w ciągu 2,5 roku od rozpoczęcia terapii. W krajach o najlepszej dostępności do leczenia pacjenci osiągają średnie przeżycia ponad 10-letnie.

Schemat lekowy PVD czyli pomalidomid w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem jest rekomendowany przez Europejskie Stowarzyszenie Hematologiczne (EHA) w leczeniu szpiczaka plazmocytowego u pacjentów po niepowodzeniu terapii z zastosowaniem lenalidomidu, począwszy od 2. linii leczenia. Jego skuteczność i bezpieczeństwo zostało udowodnione w badaniu OptimisMM, potwierdzającym dwukrotnie wyższą medianę czasu do progresji choroby (PFS) po zastosowaniu pomalidomidu po lenalidomidzie. Z uwagi na fakt, że ponad 70% chorych biorących udział w tym badaniu było opornych na lenalidomid, Polska Grupa Szpiczakowa wydała bardzo silną rekomendację dla terapii w tej właśnie populacji chorych.

Co ważne, pomalidomid jest lekiem doustnym, a to szczególnie w obecnej sytuacji pandemicznej oznacza większe bezpieczeństwo oraz wygodę pacjenta i lekarza. To także oszczędności dla płatnika (podania ambulatoryjne w miejsce hospitalizacji) i potencjalne oszczędności na kosztach leków.

Zdaniem ekspertów należy zabezpieczyć pacjentów najlepszym leczeniem już od samego początku, od 1. linii. Dzięki temu odsetek pacjentów z wyższym PFS będzie większy. Jest to zgodne ze standardami europejskimi EHA i potwierdzone zaleceniami Polskiej Grupy Szpiczakowej, która postuluje, by leczenie pierwszego rzutu zaczynać od lenalidomidu. Dzięki temu, że można je stosować sekwencyjnie, lekarz uzyskuje większy obszar decyzyjności, by optymalnie rozplanować leczenie pacjenta ze szpiczakiem.

Gdy dojdzie do nawrotu, lekarz nie będzie musiał zmieniać klasy leku, by osiągnąć skuteczność leczenia. Zdaniem prof. dr hab. n. med. Iwony Hus, Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, jedną z istotniejszych niezaspokojonych obecnie potrzeb medycznych jest obecność lenalidomidu w 1. linii, co ma istotny wpływ na kolejne linie leczenia.

Od maja pacjenci chorujący na szpiczaka plazmocytowego mają dostęp do dwóch nowych terapii. To oczywiście nie wyczerpuje wszystkich potrzeb, ale czekamy cierpliwie i z nadzieją patrzymy w przyszłość – mówi Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.

Prezes Fundacji Carita, Łukasz Rokicki, dodaje – Moim marzeniem jest, by polscy pacjenci mogli dołączyć do czołówki europejskiej, mając zapewniony dostęp do całego kompleksu leków. Na szczególną uwagę zasługuje lenalidomid i pomalidomid w skojarzeniu z bortezomibem, które jako terapie doustne, niosą dodatkowe korzyści dla pacjentów i z tego powodu powinny jak najszybciej znaleźć się na liście refundacyjnej.